Un grupo de científicos pudo curar una extraña enfermedad en un bebé utilizando un método que permite la edición del ADN. Dicho padecimiento que tenía el infante puede causar la muerte en los recién nacidos que tienen esta anomalía.
Asimismo, el reporte de los médicos indica que dicho tratamiento se realizó en tiempo récord, lo que abre la puerta para tratar otro tipo de enfermedades.
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¿Qué enfermedad padecía el bebé que los científicos salvaron?
El bebé al que atendieron fue apodado como “KJ”, y parecía una condición llamada deficiencia de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1). Este padecimiento suele ser muy raro, y es tan peligroso debido a que limita que el hígado erradique el amoniaco del cuerpo.
Cuando este compuesto se acumula, elimina las proteínas, y si no es tratada a tiempo, puede causar daño cerebral, coma, e incluso la muerte.
Se estima que la mitad de los bebes que nacen con esta enfermedad suelen fallecer durante los primeros meses de vida. Sin embargo, KJ fue testigo de un logro científico bastante importante.
¿Cómo lograron erradicar esta rara enfermedad?
Médicos del Children’s Hospital of Philadelphia y la Universidad de Pensilvania lograron curar al infante con edición genética. Para ser exactos, utilizan la técnica CRISPR, la cual es una herramienta que permite la modificación del ADN de manera precisa.
En dicha herramienta lograron encapsular nanoparticulas para llevarlas al hígado en tiempo récord, por lo que KJ sólo requirió dos inyecciones entre los seis y los siete meses.
De esta manera, lograron un cambio notable en el infante, pues su salud mejoró y se registró un mayor consumo de proteínas, reduciendo así su ingesta de medicamento.
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